劉海燕
（武漢大學 法學院，湖北 武漢 430072）
罕見病是全人類面臨的最大的醫(yī)學挑戰(zhàn)，全球已知的近7 000 種罕見病，僅有不到1%有已批準的治療藥物或方案。[1]境外上市的百余種罕見病適應癥藥物僅83 種在我國上市，較之普通患者，我國危重患者在藥物可及性和治療方式適用性方面均受限[2]。為促進藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新，滿足公眾臨床需要，我國2019 年修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第23 條首次規(guī)定了同情用藥制度。目前，學界對同情用藥制度的研究始終跳不出移植國外經(jīng)驗的思維模式，很少聚焦制度本身、考察制度實施的現(xiàn)實困境進而提出解決方案。同情用藥制度涉及患者、監(jiān)管機構和醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)三方主體，各方主體的有效參與是制度良性運行的核心課題。因此，制度落地的核心在于如何平衡患者利益與公共利益，如何有效保障當前患者與未來患者的利益以及如何妥善配置醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的權利與責任[3]。
我國同情用藥制度的規(guī)定偏原則化，未明確適用的主體、條件和配套措施，導致制度無法有效運行。根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》第23 條的規(guī)定，同情用藥的適用對象是患有“嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病”的患者，但何為“嚴重危及生命”的疾病是否需要出具醫(yī)學證明判斷標準不明。“尚無有效治療手段”是否包括參加臨床試驗，法律未有規(guī)定。原國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心組織起草的《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法(征求意見稿)》(以下簡稱《征求意見稿》)第3、4 條將目標人群定位為“患有危及生命或嚴重影響患者生活質量需早期干預且無有效治療手段的疾病的患者”，將“明確患者無法參與臨床試驗”作為申請同情用藥的前置條件。遺憾的是，因機構改革等原因《征求意見稿》至今未生效。“經(jīng)醫(yī)學觀察可能獲益”是患者同情用藥的醫(yī)學審查環(huán)節(jié)，制度實施是否僅需滿足“獲益”的條件，而無需限定新藥處于何種試驗階段。2022年國家藥監(jiān)局綜合司公開征求《藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》（以下簡稱《實施條例草案意見稿》）意見，第100 條僅規(guī)定：“醫(yī)師基于對患者病情的醫(yī)學分析認為獲益可能大于風險”，未進一步回應臨床試驗階段的問題。患者知情同意是制度啟動的必要條件，但法律未明確醫(yī)療機構告知義務的內容，知情同意不明確[4]，《實施條例草案意見稿》僅重申尊重患者自愿的原則性要求。此外，制度實施還存在申請主體設置不明確、數(shù)據(jù)風險控制缺失、[5]是否應當收費等問題[6]。
法律規(guī)定的模糊導致了同情用藥實踐受阻。在同情用藥制度確立之前，我國并不存在末期患者請求同情用藥的實例，也不存在因此而提起的民事或行政訴訟。制度確立后，我國已知的同情用藥實踐僅有兩例，分別是北京協(xié)和醫(yī)院罕見病患者同情用藥和上海市第六人民醫(yī)院的危重異位妊娠患者同情用藥，前者的特殊之處在于藥品未引進中國，同情用藥是醫(yī)療機構、藥監(jiān)部門和罕見病患者協(xié)會等多方主體聯(lián)動的成果，后者因孕婦情況危急，由于申請和批準程序環(huán)節(jié)屬于特事特辦。因此，二者均不能作為窺見我國同情用藥制度具體實施程序的實踐。
1.法律適用受阻——個人利益與公共利益的博弈。我國同情用藥規(guī)定模糊、實踐受阻的根本原因在于制度本身充斥著患者個人利益與公共利益的博弈，而制度構建并未化解這一利益沖突。《中華人民共和國民法典》人格權編以專章10 個法條對生命權、身體權和健康權進行了規(guī)定，這體現(xiàn)了立法者對自然人生命、身體和健康的高度關注，“是現(xiàn)代化人格權保護模式的需要”[7]，彰顯了民法典的人文關懷。“物質性人格要素是生存的根本，直接挑戰(zhàn)人格尊嚴”。[8]其中，生命權具有不可克減性，一旦喪失，無法恢復。對于絕大多數(shù)健康人群和普通患者而言，因藥品具有專業(yè)性、復雜性和公共性的多重屬性，需借助國家強制力維護藥品市場秩序，保障藥品的安全性、可及性以及正當性。但對于沒有效治療手段的危重患者而言，這成了阻礙其尋求生存希望的枷鎖，藥品監(jiān)管的預期收益于他們而言幾乎為零。末期患者的生命健康利益與社會公眾健康利益、行政監(jiān)管之間形成了緊張關系，而原則性的法律規(guī)定無法妥善處理該矛盾沖突。
2.代際公平失衡——當前患者利益與未來患者利益的沖突。生命權和健康權具有平等性，這要求不能犧牲未來患者的用藥利益以維護當前患者的生命權和健康權。同情用藥允許患者在臨床試驗以外使用試驗藥物，是拓展性臨床試驗的一種形式。因新藥的安全性和有效性無法保證，患者用藥后很可能病情加重或造成不可逆轉的損傷，處理用藥突發(fā)情況將直接導致藥品研發(fā)延緩，由此產(chǎn)生的臨床數(shù)據(jù)不利于藥品順利上市，未來罹患疾病的患者面臨藥物的可及性無法得到保障的風險。如果放任制度中存在的代際公平失衡問題泛濫成災，那么同情用藥制度將難以落地施行。
3.權責分配不均——患者利益與醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)利益的抗衡。同情用藥制度涉及多方主體，其中最主要的受益者和風險承擔者是患者和醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)，醫(yī)療機構、倫理委員會和藥監(jiān)部門扮演的是橋梁或“守門人”的角色。同情用藥制度旨在維護危重患者利益，為其提供更充分的保障和選擇權，然而，該制度忽視了“被卷入”制度實施的醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的利益保障，甚至將企業(yè)提供用藥描述為“使命和道德義務”[9]。對企業(yè)而言，承擔社會責任義不容辭，但經(jīng)濟利益是其核心追求。提供同情用藥能夠獲取更全面的臨床試驗數(shù)據(jù)，但企業(yè)需開展臨床申報、設計給藥方案、實時監(jiān)控患者用藥情況等一系列工作，這些復雜程序的背后對應的是原研藥企業(yè)巨大的成本投入。目前，我國同情用藥制度的構建尚未完善醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)權益保障的相關規(guī)定。《征求意見稿》賦予藥品生產(chǎn)企業(yè)多項義務，但其中權益保障措施僅有一項。《中華人民共和國藥品管理法》僅作出原則性規(guī)定，未明確指出同情用藥制度各方的權利義務。《實施條例草案意見稿》未對同情用藥制度下研發(fā)企業(yè)的權益保障作出回應，導致患者群體與醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)之間產(chǎn)生了正面利益沖突。接下來，我們需要思考的是，在同情用藥的制度完善中，如何真正考慮到多元價值社會下的多元利益沖突。在允許危重患者尋求高風險的臨床試驗藥品救濟的同時，如何在個人利益和公共利益之間尋求妥當?shù)钠胶猓绾螌崿F(xiàn)患者用藥的代際公平以及如何有效保障醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的合法利益。此時，需將目光聚焦到利益衡量理論之上。
1.利益衡量理論的選擇。第一，《中華人民共和國藥品管理法》本身就是利益衡量的法律。在藥品行政領域，法律通過識別和平衡多種利益來設計相應的制度安排。[10]《中華人民共和國藥品管理法》第1 條確定了“保障公眾用藥安全和合法權益，保護和促進公眾健康”的立法目標，但“是藥三分毒”，藥品在預防、診斷、治療疾病的同時存在潛在危險，加之社會公眾與醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)和經(jīng)營企業(yè)之間存在信息偏差，后者掌握著大量不為公眾所知曉的藥品信息，為避免醫(yī)藥企業(yè)利益與個人利益、公共利益的持續(xù)沖突與失衡，《中華人民共和國藥品管理法》將醫(yī)藥的研發(fā)注冊、生產(chǎn)和經(jīng)營全過程納入規(guī)制和監(jiān)管的范圍；
為防止企業(yè)迎合市場規(guī)律而侵害少數(shù)患者利益和公共利益，設置了藥品儲備和供應制度，以保證基本藥品的供應，鼓勵短缺藥品的研制和生產(chǎn)。《中華人民共和國藥品管理法》第3 條確立了藥品管理的目標為“保障藥品的安全、有效、可及”，但這三個目標之間內在存在沖突，各有側重。如果側重保證藥物的安全性和有效性，則監(jiān)管應趨于嚴格，這樣藥品的可及性就會被削弱，極少數(shù)特殊用藥群體的需求無法得到滿足；
如果著重保障藥品的可及性，則監(jiān)管應趨于寬松，這樣藥品的安全性和有效性就難以充分保證，公眾可能暴露在用藥的風險甚至危險之下。所以，在三個目標形成角力的情況下，藥品管理目標的設置蘊含平衡的藝術。
第二，同情用藥制度中引入利益衡量理論的必要性。追求利益是人類最一般、最基礎的心理特征和行為規(guī)律，是一切創(chuàng)造性活動的源泉。同情用藥制度中個體利益、群體利益、公共利益沖突不斷是由于主體需求的多樣性與社會資源的有限性之間的矛盾導致的。為防止無序的利益追逐，保障社會有序發(fā)展，需要一種制度性規(guī)范來約束主體的行為，經(jīng)立法確認的同情用藥因其制度化和穩(wěn)定性的特點，成為協(xié)調利益矛盾沖突的最佳手段。利益衡量理論的產(chǎn)生與20 世紀極度動蕩、各種矛盾沖突空前激化的社會現(xiàn)狀有緊密聯(lián)系，其作為法學思考方法，以解決法律規(guī)定模糊、滯后和漏洞等難題為己任。在同情用藥制度中，存在著三重利益沖突，這與利益衡量所產(chǎn)生的背景相吻合。“就公共利益與個人利益的關系而言，在常態(tài)意義上二者始終處于對立統(tǒng)一的辯證關系”。[11]當患者處于尚無注冊上市藥物可供治療，而適應癥藥物正處于臨床試驗階段的極端情況，個人利益與公共利益的對立是必然的。為防止公共利益與個人利益的嚴重失衡，適用利益衡量理論均衡二者關系是必要的。從代際公平的角度來看，同情用藥制度的完善不僅要維護當前患者的生命和健康利益，也應當關注未來患者的用藥需求，不得損害將來可能患病的自然人的用藥權益，平衡這二者的利益是制度構建的重要命題。同情用藥制度實施需多方主體協(xié)作，醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)作為同情用藥物質基礎提供者，若其缺乏能動性，制度實施將處處掣肘，故設置企業(yè)激勵措施、保證醫(yī)藥企業(yè)權責統(tǒng)一是制度完善的重中之重[12]。面對多重利益沖突社會中出現(xiàn)的法律上的難題，利益衡量是一種妥當?shù)慕鉀Q方法。
2.利益衡量理論的具體化。利益衡量理論作為一個在立法和司法、公法和私法領域普遍適用的理念存在偏原則化及過于抽象的內在缺陷，故在進行利益衡量時需引入其他具體規(guī)則和方法。
第一，比例原則的引入為同情用藥制度完善提供利益衡量框架。比例原則是德國公法的舶來品，濫觴于18 世紀末的警察行政法領域，素來有公法領域的“皇冠原則”“帝王原則”的贊譽。[13]在同情用藥制度的構建中引入比例原則的原因有三：其一，《中華人民共和國藥品管理法》作為公法，是比例原則適用的傳統(tǒng)領域。近年來，比例原則的適用有全球化趨勢，跨越地區(qū)和國別、超越公私分界、涵蓋實體法和程序法，但比例原則在傳統(tǒng)上一直被用來規(guī)范公主體的行為。其二，比例原則是利益衡量的代名詞，[14]是制度利益衡量的另一種表達。[15]從二者關系的演進過程看，權衡與比例原則分別扮演著問題提出者與問題解決者的角色。[16]其三，復雜的利益衡量需要借助混合型的法律推理，而比例原則具有明確具體的內涵層次和系統(tǒng)分析框架，為抽象行政行為提供評價標準。然而，比例原則并非毫無缺陷，其面臨的主要質疑是缺乏精確性[17]。比例原則作為利益衡量的基本方法需將利益衡量落到實處。何為對公民權利侵害最小，狹義比例原則的價值平衡如何實現(xiàn)，這種考量本身存在較大的主觀性和任意性，為避免立法者的利益偏好和認知偏見，需引入以定量分析和定性分析相結合的成本收益分析。
第二，卡爾多—希克斯改進的彌補為同情用藥制度的完善確立利益衡量的標準和底線。成本收益分析中最常用于判斷效率的標準是帕累托最優(yōu)選擇，主張制度構建至少使一個人受益，同時無其他任何人受損。帕累托最優(yōu)是比例原則中適當性和必要性原則審查的實質，[18]但在這種審查標準下，絕大多數(shù)舉措都很難通過這兩重審查。以必要性審查為例，必要性要求手段對公民權利侵害最小。若手段M1、M2 均有助于促進目標P1，其中M1 對P2的損害為50，M2 對P2 的損害為60，此時不得僅依據(jù)M1 對P2 的損害更小就篤定M1 是更好的政策選擇。在成本的基礎上仍需考慮手段M1、M2對目標P1 的實現(xiàn)程度，如M1 對P1 的有效性為80，而M2 對P1 的有效性為120，顯然M2 為最佳手段。這就是單純的比例原則考量可能面臨的困境。帕累托最優(yōu)選擇只是理想情況下的利益成本分析，在資源有限的現(xiàn)代社會，卡爾多—希克斯改進是最優(yōu)選擇，它僅要求某項措施使受益者的所得足以補償受損者的損失。比例原則強調公平和對個人權利的保護，而作為成本收益分析方法的卡爾多—希克斯改進偏重效率和社會福利最大化，引入卡爾多—希克斯改進有利于客觀化衡量多元利益，彌補合比例性判斷主觀性過大的缺陷。
1.明確同情用藥制度。模糊的制度和原則性規(guī)定只完成了利益的識別和選擇，將相互沖突的利益簡單堆砌，是利益衡量的前期工作，并未緩和個人利益和公共利益的沖突，未將利益衡量落到實處。制度的明確化和精確化是利益衡量的應用和踐行，明確同情用藥的適用主體、客體和條件是平衡患者利益與公共利益、推進制度落地的最佳選擇。
第一，明確同情用藥制度的適用主體。個人利益與公共利益的沖突是同情用藥制度落地需要化解的首要利益沖突，如何在維護公共利益的同時實現(xiàn)患者個人利益的最大化是制度完善的必答題。因此，明確適用主體是制度實施的首要問題。適用主體的范圍決定了同情用藥的準入門檻，制度實施不宜將門檻設定得過低，否則將危及藥品監(jiān)管秩序，也不宜將門檻設定得過高，過高將不利于危重患者的救治，使制度形同虛設。此時，應以卡爾多—希克斯改進為標準，在平衡患者個人利益與公共利益的基礎上，劃定適用主體應以總體效益提升為目標。首先，應明確將罕見病患者納入主體范圍。罕見病在我國面臨疾病難以診斷、疾病診斷后無藥可治、治療藥物尚未上市的困境，我國《第一批罕見病目錄》中121 種疾病背后的300 多萬名罕見病患者，超過一半的患者未能及時且足量地接受藥物治療。[19]打通罕見病治療藥物的研發(fā)、準入和報銷路徑是我國政府努力的目標。其次，將《中華人民共和國藥品管理法》第23 條作為兜底性規(guī)定。一方面，契合適當性原則的要求，兜底條款的設置有助于制度目的的實現(xiàn)；
另一方面，克服法律的不周延性以順應時代變遷，維護法律的穩(wěn)定性。
第二，界定同情用藥制度的適用客體。明晰同情用藥制度的適用客體是平衡個人利益與公共利益的體現(xiàn)，避免同情用藥客體過于寬泛，導致患者動輒啟用同情用藥制度而沖擊現(xiàn)有藥品監(jiān)管秩序。在適用客體方面，《中華人民共和國藥品管理法》僅規(guī)定了藥品屬于同情用藥制度的客體，但根據(jù)2020 年國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委關于發(fā)布《醫(yī)療器械拓展性臨床試驗管理規(guī)定(試行)》（以下簡稱《醫(yī)療器械拓展性試驗規(guī)定》）的公告，第三條明確將醫(yī)療器械納入拓展性臨床試驗的范圍，故同情用藥制度的適用客體不僅限于臨床試驗的藥品，還包括臨床試驗的醫(yī)療器械（為行文方便，本文將同情用藥制度的適用客體統(tǒng)稱為藥品）。
第三，完善同情用藥制度的適用條件。明確同情用藥制度的適用條件，符合利益衡量理論斟酌和權衡多種利益的要求。比例原則是公法中權衡公共利益與基本權利沖突或者基本權利之間沖突的基本方法。[20]根據(jù)比例原則的要求，同情用藥的適用條件應滿足適當性、必要性和合比例性的要求。在適當性方面，申請同情用藥的患者需身患嚴重危及生命的疾病，窮盡現(xiàn)有手段無有效治療方案，包括患者不符合試驗入組和因地域或時間限制等原因無法參加新藥臨床試驗[21]；
在必要性方面，為滿足對公民權利侵害最小，應賦予患者程序中的選擇權。醫(yī)療機構需向患者及近親屬告知藥品所處的試驗階段、所取得的有效性和安全性成果、可能出現(xiàn)的不良反應、用藥方案、用藥風險等，經(jīng)患者或近親屬明確同意。同時，應一并告知患者無條件退出同情用藥的權利及退出后可能存在的風險和救濟措施等。另外，新藥臨床試驗應已通過Ⅱ期臨床試驗，新藥的初步安全性和有效性有數(shù)據(jù)支撐；
在合比例性方面，經(jīng)倫理委員會審查，患者因使用未上市的藥品所帶來的潛在風險明顯小于其收益，或者說疾病本身所帶來的危險大于新藥可能導致的風險。
2.維護同情用藥的代際公平。第一，嚴格限制開展同情用藥的場所。根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》的規(guī)定，同情用藥應在“開展臨床試驗的機構內”用于與臨床試驗藥品診療范圍病情相同的患者。將同情用藥限定在臨床試驗的機構具有合理性，這完全符合我國醫(yī)院、醫(yī)師服務水平良莠不齊的現(xiàn)實。同時，防止未上市的藥品大范圍流通，若大范圍流通，原研藥的原料、制藥技術和工藝等商業(yè)秘密有泄露風險，對未來患者不利。目前，臨床試驗機構存在兩種解讀，分別是開展同情用藥所使用藥物的臨床試驗機構和所有臨床試驗機構。若開展場所限于所使用藥物的臨床試驗機構，雖有利于保障患者的安全，間接保障了未來患者的藥物可及性利益，卻變相剝奪了偏遠患者的平等用藥權利。為了實現(xiàn)當前患者和未來患者用藥的代際公平，應該以整體利益最大化為衡量標準。同時，應該明確同情用藥的開展場所為所有具備開展臨床試驗條件的醫(yī)療機構，以確保患者安全，并提高受地域或其他客觀限制的危重患者用藥的可及性。但在有條件的情況下，應優(yōu)先轉診到所使用藥物的臨床試驗機構，從而最大限度地保障患者用藥安全，促進代際公平。
第二，明確同情用藥臨床數(shù)據(jù)的使用和審批程序。嚴格規(guī)范同情用藥臨床數(shù)據(jù)的使用，可以實現(xiàn)患者個人利益和企業(yè)群體利益的權衡。臨床數(shù)據(jù)既包含患者個人信息，又是企業(yè)試驗成果，還涉及代際公平問題，使用和審批失當影響甚廣。首先，應明確藥物生產(chǎn)企業(yè)可自行選擇是否將同情用藥產(chǎn)生的臨床研究數(shù)據(jù)用于藥物注冊和上市審批，一方面能夠規(guī)避同情用藥對藥物研發(fā)的不良影響，另一方面利好的臨床數(shù)據(jù)對上市審批有益，符合適當性要求。其次，為確保未來患者受到的利益侵害最小，審批機關將企業(yè)提交的資料作為審查重心，不得將同情用藥中出現(xiàn)的不良事件作為審核的決定性因素。最后，由于企業(yè)對同情用藥獲取的數(shù)據(jù)享有選擇權，很難避免企業(yè)為所有藥物適應癥患者申請同情用藥，以攥取更多臨床試驗數(shù)據(jù)，此舉既不利于維護當前患者利益，又試圖借由同情用藥制度規(guī)避藥品監(jiān)管部門對開展臨床試驗的嚴格審查，間接侵害未來患者利益。為防止過度使用同情用藥制度，應明確同情用藥制度實施過程中產(chǎn)生的臨床研究數(shù)據(jù)不得作為藥物注冊和上市審批的主體資料。
3.完善醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)激勵措施。為保障醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)順利實施同情用藥制度，激勵機制比附加強制履行的義務更為可取。醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)激勵措施作為給付行政和積極行政，在形式上賦予了企業(yè)更多的意志自由、平等對話和合作的前提，不再將企業(yè)視為社會龐大機器上的沒有任何主觀能動性的零件，注重企業(yè)規(guī)劃和發(fā)展戰(zhàn)略，激活行政相對方的主動性，促使其在追求私益的同時積極參與制度的落地。這既是必要性原則和最小侵害原則的考量因素，也是卡爾多—希克斯改進所追求的整體利益最大化。
第一，上市審批優(yōu)待主要是指縮短審核時間、簡化上市要求。我國有多部法律法規(guī)和政策性文件明確規(guī)定罕見藥、創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械優(yōu)先審評審批，具體包括：《中華人民共和國藥品管理法》第96 條規(guī)定：“對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評審批”，《實施條例草案意見稿》第29 條、117 條重申了該規(guī)定。國務院辦公廳2022 年印發(fā)的《“十四五”國民健康規(guī)劃》強調，對符合要求的醫(yī)療器械和罕見病治療藥品，加快審評審批。此外，《中華人民共和國藥品管理法》第26 條特別規(guī)定，對治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病、臨床數(shù)據(jù)能顯示療效并預測臨床價值的給予附條件批準。同情用藥制度針對的主要是尚無有效治療手段的罕見病患者和其他危重患者，完全符合上述法律法規(guī)和文件要求，應將同情用藥的藥品和醫(yī)療器械納入優(yōu)先審批通道，優(yōu)先配置資源，加速審評審批。
第二，規(guī)制收費減免主要是指對參與同情用藥的醫(yī)藥企業(yè)進行注冊時的收費優(yōu)惠。根據(jù)《藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊收費標準管理辦法》的規(guī)定，藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊需要收取注冊費，主要包括注冊受理、審評、檢查核查等費用，這些費用也被統(tǒng)稱為醫(yī)藥規(guī)制收費。有學者根據(jù)量能收費的精神提出針對不同類型的產(chǎn)品或企業(yè)收取不同的規(guī)制費用，建議對罕見藥品和創(chuàng)新藥品減免申請費用。[22]根據(jù)《征求意見稿》和《醫(yī)療器械拓展性試驗規(guī)定》的規(guī)定，藥品和醫(yī)療器械同情用藥不得收取費用，要求企業(yè)高成本研發(fā)的醫(yī)藥需要免費提供給適應癥患者使用。這一舉措引發(fā)的問題就是企業(yè)缺乏自愿提供的自主性，此時給予其規(guī)制收費優(yōu)惠能夠激發(fā)內生動力，推動同情用藥制度的實施。
第三，完善同情用藥的數(shù)據(jù)保護機制。自我國加入WTO 后，數(shù)據(jù)保護條款就被寫進了《藥品管理法實施條例》，該條款是實施條例的獨有條款。藥品數(shù)據(jù)保護制度的目的在于賦予原研藥企業(yè)在藥品上市后對其原始數(shù)據(jù)享有一定期限的市場獨占期，不予批準其他企業(yè)利用未披露數(shù)據(jù)進行的仿制藥或新藥申請，在專利保護期外為醫(yī)藥企業(yè)提供了額外的保護機制。數(shù)據(jù)保護機制有利于企業(yè)收回成本、獲取收益，提高了企業(yè)創(chuàng)新和研發(fā)的積極性。《實施條例草案意見稿》雖未完全吸納2018《藥品試驗數(shù)據(jù)保護實施辦法（暫行）（征求意見稿）》規(guī)定的創(chuàng)新藥、罕見病藥品、兒童藥等享有數(shù)據(jù)保護的內容，但在現(xiàn)行《藥品管理法實施條例》的基礎上擴大了數(shù)據(jù)保護機制的范圍，從“含有新型化學成份的藥品”調整為“獲批上市部分藥品”。同情用藥制度針對的是無有效治療方案的危重患者，正在臨床試驗的藥品往往是創(chuàng)新藥和原研藥，雖然獲批上市部分藥品的范圍未明確，但根據(jù)數(shù)據(jù)保護機制的立法目的，同情用藥的藥品理應納入數(shù)據(jù)保護機制的保護范圍。
第四，明確參與同情用藥研發(fā)企業(yè)研制的藥品享有上市獨占期。《實施條例草案意見稿》第29條第2 款規(guī)定了罕見藥品的市場獨占期，以藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應為前提，獨占期不超過7 年，此期間不再批準相同品種上市。該規(guī)定與國際接軌，表明我國在激勵罕見藥研發(fā)方面邁出了實質性的一步，這為我國制藥業(yè)從“仿制為主”到“仿創(chuàng)結合”創(chuàng)造了有利環(huán)境。參與同情用藥的醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)主要從事的是罕見病藥品和創(chuàng)新藥的研制，是藥品上市獨占期制度鼓勵的對象，在企業(yè)承諾保障藥品供應的情況下，應將同情用藥企業(yè)按照法律規(guī)定納入上市獨占期的保護范圍。
筆者以同情用藥制度為觀察對象，梳理該制度下多種利益之間的矛盾沖突，結合利益衡量的立法理念，以比例原則和卡爾多—希克斯改進為方法，探討應明確罕見病患者作為同情用藥的適用主體，制度的適用客體不僅包括藥品，醫(yī)療器械也應納入范圍，同時，應窮盡現(xiàn)有手段確保患者知情同意和隨時退出的程序選擇權。此外，醫(yī)藥已通過Ⅱ期臨床試驗、倫理委員會審查是制度得以合理平衡個人利益與公共利益的重要條件：把握當前患者利益與未來患者利益的天平，需嚴格限定開展同情用藥的場所為所有臨床試驗機構，明確同情用藥臨床數(shù)據(jù)的使用和審批；
借助上市審批優(yōu)待、規(guī)制收費減免、數(shù)據(jù)保護機制和上市獨占期制度在保證患者利益的同時保障醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的多維度利益。因筆者僅從利益衡量的角度對同情用藥制度進行檢視，仍有很多問題未能詳談，例如，數(shù)據(jù)保護條款如何有效落地是長期存在的問題，如何界定數(shù)據(jù)保護機制中“獲批上市部分藥品”的范圍，如何處理專利保護、商業(yè)秘密保護和數(shù)據(jù)保護的關系。《實施條例草案意見稿》僅規(guī)定罕見病新藥的上市獨占期不超過7 年，但不超過7 年的范疇極其寬泛，可以是該范圍內的任意數(shù)值，相關部門應基于何種標準來認定不同罕見病藥物所享有的獨占期，這些問題都是同情用藥制度完善的未竟研究課題。